Cette étude confirme à nouveau l’efficacité du cannabidiol (CBD) l’un des deux principaux ingrédients actifs du cannabis, à réduire le nombre et la sévérité des crises d'épilepsie, chez des patients atteints d’une forme sévère de la maladie, le syndrome de Lennox-Gastaut. Cette étude du NYU Langone Health de l'Université de New York présentée dans le New England Journal of Medicine fournit précisément les preuves d’efficacité d'un candidat à base de CBD pour le traitement de l’épilepsie réfractaire. 

Pour rappel, l’épilepsie, ou plutôt les crises d’épilepsie, sont généralement traitées à l’aide de médicaments antiépileptiques. Quelques 30 % des patient avec épilepsie ont des crises qui ne répondent pas de façon satisfaisante aux médicaments antiépileptiques. On parle alors d’ "épilepsie pharmaco-résistante", ou "épilepsie réfractaire".

Composition chimique du Cannabidiol

Souvent, ce n’est qu’après quelques années de traitement que l’on peut conclure qu’il s’agit d’épilepsie pharmaco-résistante. La Ligue internationale contre l’Épilepsie estime qu’un patient souffre d’épilepsie pharmaco-résistante après l’échec d’au moins deux médicaments antiépileptiques pris à doses efficaces.

De nombreux autres essais ont déjà suggéré le cannabidiol comme une alternative prometteuse chez les patients réfractaires aux antiépileptiques « standards ». Une précédente étude, de la même équipe, dirigée par le Dr Devinsky, avait révélé une chute de 39% de la fréquence des crises chez les patients atteints d’une autre forme rare d'épilepsie, le syndrome de Dravet.

D’autres études sur le CBD menées par l’équipe ont également montré des résultats positifs pour les épilepsies résistantes au traitement. En avril 2018, un groupe consultatif de l’Agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration (FDA) a voté à l'unanimité en faveur de l'approbation d'une nouvelle demande d’AMM pour une solution orale à base de cannabidiol. La décision finale de la FDA est attendue pour la fin juin. Le cannabidiol (CBD), un des composés dérivés du cannabis, exempts d’effet euphorique, fait l’objet de plus en plus de recherche médicale et est envisagé aujourd’hui comme traitement combiné possible pour plusieurs pathologies.

Le syndrome de Lennox-Gastaut est une forme rare et sévère d'épilepsie caractérisée par des crises fréquentes et des troubles cognitifs sévères. 6 médicaments sont approuvés pour traiter les crises chez les patients atteints de ce syndrome, mais des crises invalidantes surviennent chez la plupart des patients en dépit de ces traitements.

Une réduction de 37 à 41% des crises avec le CBD : ce nouvel essai, de phase II, -mené avec une formulation orale de CBD- compare 2 doses de CBD vs placebo et conclut à :

• une réduction de 41,9% des crises chez les patients épileptiques ayant pris 20 mg / kg/j de CBD et une réduction de 37,2% pour une dose de 10 mg / kg / j vs une réduction de 17,2% dans le groupe témoin.
• sur 225 patients, âgés de 2 à 55 ans, atteints du syndrome de Lennox-Gastaut, 76 patients ont reçu 20 mg / kg / j de CBD, 73 ont reçu 10 mg / kg / j de CBD, et 76 ont reçu un placebo. Tous les médicaments ont été divisés en deux doses par jour pendant 14 semaines. Le nombre de crises a été suivi à partir de 4 semaines avant l'étude puis tout au long de la période d'étude de 14 semaines et post-étude durant 4 semaines.
• Des effets indésirables sont survenus chez 94% des participants du groupe CBD 20 mg, 84% du groupe CBD 10 mg et 72% dans le groupe placebo. Les effets secondaires étaient généralement légers ou modérés. 14 patients prenant du CBD ont présenté des enzymes hépatiques élevées, liées à la dose et réversibles. 7 participants du groupe CBD se sont retirés de l'essai en raison d'effets secondaires, vs 1 participant dans le groupe témoins.

L’étude ajoute ainsi des preuves rigoureuses sur l'efficacité du cannabidiol dans la réduction des crises et permet aussi de s’approcher de la dose appropriée.

L’auteur principal, le Dr Devinsky précise : « Ce sont de vrais médicaments avec des effets secondaires réels, et en tant que médecins nous devons parfaitement connaître le traitement afin d’apporter des soins sûrs et efficaces à nos patients ».